亨廷顿病研究的新进展是怎样的
亨廷顿病是一种基因病,这一疾病会导致患者大脑神经细胞受损,进而导致机体行动无法被控制,出现慢性进行性舞蹈样不自主运动以及精神障碍等,另外这一疾病对患者生命安全也会造成一定影响。那么,亨廷顿病研究的新进展是怎样的呢?
亨廷顿舞蹈症是一种遗传病,可能在未来3-5年内通过基因治疗得以完全治愈。然而,目前现有的治疗方法,如抗精神病药物丁酰苯类和吩噻嗪类,是主要的治疗药物,可以缓解亨廷顿舞蹈症的症状。
伦敦大学学院宣布,由其基因解码研究人员领导的团队在一期临床试验中证实,亨廷顿并治疗药物可以成功降低这种疾病患者神经系统中的蛋白质水平。
治疗亨廷顿病的新药叫做IONIS-HTTRx。伦敦大学学院教授萨拉·大不里士领导的团队在一家制药公司的支持下,于2015年开始了这种药物的临床试验。该团队在英国、德国和加拿大招募了46名患者,他们都处于亨廷顿病的早期阶段。在试验过程中,每位患者被随机分配一定量的新药或安慰剂。
结果表明,这种新药不仅能降低神经系统中变异蛋白的水平,而且具有良好的安全性和耐受性。大不里士从试验结果显示中认为这一临床试验的结果是突破性的,现在最重要的一步就是尽快开展更大规模的临床试验,以验证这种药物能否减缓疾病进程,造福亨廷顿病患者。
综上所述,亨廷顿病研究新进展还是不错的,通过试验表明,新药对于亨廷顿病早期阶段患者有着较为明显的治疗效果,能够降低亨廷顿病患者神经系统中变异蛋白水平,而且新药还具有较好的安全性及耐受性,这真的是很好的消息,也希望能够早期完成临床试验,投入使用。
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2023-01-04
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